Cinco niños que nacieron con sordera han experimentado una notable mejoría en su capacidad auditiva gracias a un innovador ensayo clínico de terapia génica llevado a cabo por expertos de la Universidad de Fudan en Shanghái, China.
Los resultados del ensayo clínico revelaron mejoras significativas en la capacidad auditiva de los niños en cuestión de semanas después de recibir la terapia.
Estos pequeños, cuyas edades oscilan entre 1 y 11 años, sufrían de mutaciones genéticas que les impedían la producción de una proteína crucial para transmitir señales auditivas del oído al cerebro.
El Dr. Zheng-Yi Chen, un científico del Massachusetts Eye and Ear en Boston, quien co-dirigió este ensayo, ha descrito los resultados como «asombrosos».
El avance en la terapia génica para tratar la sordera es un logro crucial, ofreciendo esperanzas renovadas para mejorar la calidad de vida de quienes la padecen.
¿Cómo funciona la terapia?
Los niños en el estudio sufren de DFNB9, una condición causada por mutaciones en el gen Otof, responsable de entre el 2% y el 8% de todos los casos de sordera congénita. En enero, el mismo equipo de investigadores de Estados Unidos y China informó de mejoras en niños sordos de un solo oído, pero su objetivo siempre ha sido restaurar la audición en ambos oídos.
La terapia utiliza un virus inactivo para introducir copias saludables del gen Otof en el oído interno. Una vez dentro, las células del oído utilizan este nuevo material genético para producir la proteína otoferlina, esencial para la audición.
Imágenes de video muestran a un niño de dos años respondiendo a su nombre tres semanas después del tratamiento y bailando al ritmo de la música a las 13 semanas, algo que no hacía antes de recibir las inyecciones. Otra paciente, una niña de tres años, no reaccionaba a los sonidos antes del tratamiento, pero 13 semanas después podía entender frases y decir algunas palabras.
La paciente de mayor edad, una niña de 11 años, no respondía a diferentes tonos de sonido antes de la terapia, pero seis semanas después reaccionaba a todos ellos y a las 13 semanas ya podía participar en entrenamientos de habla.
